加拿大的干細胞治療ALS進展

肌萎縮性側索硬化癥（ALS）是一種進行性神經肌肉疾病，可殺死負責控制肌肉運動的神經細胞。ALS患者患有肌肉無力，說話困難和較終呼吸困難。不能治愈ALS，診斷后的平均預期壽命僅為2 – 5年。但是正在臨床試驗中采用基于干細胞的療法作為有前途的治療選擇。而且干細胞治療ALS進展正在加拿大尋求批準。

特別是一家總部位于美國和以色列的BrainStorm細胞治療公司正在臨床試驗中，對ALS患者測試一種基于間充質干細胞的療法，稱為NurOwn。在他們的2期試驗中，他們觀察到在減緩干細胞治療后疾病進展速度方面的臨床改善。BrainStorm宣布正在尋求其NurOwn治療加拿大ALS患者的法規批準。他們將與再生醫學商業化中 心（CCRM）合作，向負責國家公共衛生的加拿大政府部門加拿大衛生部申請特殊監管批準途徑。

在一個新聞采訪中，BrainStorm的首 席執行官Chaim Lebovits強調了這一新的合作伙伴關系以及他的公司為獲得ALS治療而獲得監管部門批準的使命：“我們將繼續努力開發NurOwn，并將其盡快商業化提供給ALS患者。我們期待與加拿大衛生部的工作人員討論迄今為止的ALS臨床計劃的結果，我們認為該臨床計劃顯示出令人信服的安 全性和有效性證據，并且可能符合加拿大針對嚴重或威脅生命狀況的藥物監管指南的快速審查要求。 ”

雖然BrainStorm尚未在加拿大開始進行ALS的臨床試驗，但如果批準其治療，將會有很多益處。如果BrainStorm符合此途徑的條件，并且其市場授權請求成功，那么NurOwn可能會在2018年初為加拿大患者使用。加拿大ALS患者真 正獲得改良治療方法將是一個很好的結果，我們所有人希望。