高通量誘導多能干細胞基因組工程

研究開發中的一個基本挑戰是缺乏用于轉化醫學的高質量，生理相關的生物學模型。誘導多能干細胞是經過重新編程的人類成年細胞，可恢復為干細胞狀態，由于能夠產生患者特異性變異，因此可以提供可靠、準確的疾病模型之一，但傳統上很難進行遺傳修飾，通過克服這些挑戰，科學家們可以創建針對數千種疾病的模型，這些疾病的范圍從遺傳性疾?。ㄈ缒倚岳w維化）到神經退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ喜。?，甚至是器官特異性眼病。

還要有細胞編輯平臺消除了臨床相關誘導多能干細胞的編輯，克隆和維持高多能性的難題，克隆前的編輯率高達90％，克隆中的編輯率高達100％。誘導多能干細胞的新產品包括通過去除基因功能（敲除），單核苷酸變異，蛋白質標簽和其他敲入進行修飾，從而使科學家能夠進行大規模編輯，以加快研究和疾病建模。

“通過開發大規模編輯多能干細胞基因的優化方法，使得疾病模型的生成方法早該進行轉變，” The Cellular Engineering教授兼細胞工程總監Bill Skarnes博士說 。杰克遜實驗室。Skarnes加入Synthego，擔任顧問委員會成員。Skarnes是干細胞研究的開拓者，在1990年代初期率先在小鼠胚胎干細胞中進行了基因捕獲技術，隨后他領導了建立高通量管道的工作，以跨關鍵研究計劃生產小鼠模型。

還宣布，它已被選中作為NIH的合作伙伴之一，以數百萬美元的努力來更好地了解神經退行性疾病?；蚪M編輯的誘導多能干細胞將引入與ADRD相關的突變。NIA研究人員將對這些編輯后的細胞進行功能鑒定，以更好地了解這些隱性疾病并確定治療它們的新方法。